USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) andis JZP150-le PTSD kiire määramise häire tõsiduse tõttu. FDA andmetel on selle nimetuse eesmärk hõlbustada selliste ravimite väljatöötamist ja kiirendada nende läbivaatamist, mis ravivad tõsiseid haigusi ja millel on potentsiaal rahuldada rahuldamata meditsiinilisi vajadusi.
"FDA kiirtee nimetus JZP150 on märkimisväärne tunnustus nii PTSD-ga patsientide tõsistele, jätkuvatele, rahuldamata meditsiinilistele vajadustele kui ka JZP150 uudse mehhanismi võimalikele eelistele selle nõrgestava häire ravimisel," ütles MSCE MD, MSCE asepresident Rob Iannone. , teadus- ja arendustegevus ning Jazz Pharmaceuticalsi peaarst. "PTSD-ga seotud haiguskoormus võib patsientidele ja nende peredele laastavalt mõjutada selle levinud haigusseisundit, mille esinemissagedus eeldatavasti suureneb. Jazz on pühendunud uuenduslike ravimite väljatöötamisele ja turustamisele ning JZP150 kliinilise arendamise edenemine on algus tähendusrikkale teekonnale, et aidata PTSD-ga inimesi.
PTSD on psühhiaatriline häire, mis mõjutab miljoneid inimesi ja patsientidel on sageli kontrollimatud sümptomid, mis mõjutavad nende igapäevaelu toiminguid ja sotsiaalseid toiminguid. Praegu heakskiidetud ravimite efektiivsus on piiratud ja haigusseisundit ei ole võimalik ravida. Ainult kaks antidepressanti on saanud FDA-lt loa PTSD sümptomite raviks viimase 20 aasta jooksul. Ükski heakskiidetud ravi ei ole suunatud aluseks olevale bioloogiale, mis muudab sellised traumaatilised sündmused ja kogemused PTSD krooniliseks vaimse tervise haiguseks.
"PTSD mõjutab põhjalikult selle häirega inimeste elusid, suhteid ja karjääri. Vajame paremaid ravimeetodeid, et aidata neil, kes on saanud trauma, oma elu tagasi saada,” ütlesid John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., translatsiooniuuringute professor ning Yale’i ülikooli psühhiaatria, neuroteaduse ja psühholoogia professor. "JZP150 on suunatud aju uudsele mehhanismile ja see uus PTSD 2. faasi uuring aitab meil rohkem teada saada molekuli ohutuse ja efektiivsuse kohta potentsiaalse ravina patsientidele, kes saaksid uudsest ravist kasu."
2. faasi prooviversiooni kohta
Mitmekeskuselises topeltpimedas randomiseeritud platseebokontrolliga kliinilises uuringus hinnatakse kahte JZP150 annust ja see viiakse läbi 40 USA uuringukohas. Uuringus osaleb 270 täiskasvanut vanuses 18–70, kellel on diagnoositud PTSD, kasutades Ameerika Psühhiaatrite Assotsiatsiooni vaimsete häirete diagnostika- ja statistilise käsiraamatu 5. väljaande (DSM-5) kriteeriume.
Uuringu esmane tulemusnäitaja mõõdab osalejate muutusi uuringu algusest kuni ravi lõpuni, kasutades kliiniku poolt manustatud PTSD skaalat (CAPS-5). CAPS-5 on struktureeritud kliiniline intervjuu ja seda peetakse PTSD-ga patsientide diagnoosimise ja hindamise kuldstandardiks. See sisaldab 30 elementi, mille abil arstid saavad panna PTSD-diagnoose ja hinnata sümptomite tõsidust ning mõju sotsiaalsele ja tööalasele toimimisele. Uuringul on mitu teisest tulemusnäitajat, sealhulgas muutused kliiniliste üldiste muljete raskusastme ja patsiendi üldise mulje raskusastme skaalates alates uuringu algusest kuni ravi lõpuni.
Umbes JZP150
JZP150 on uuritav väike molekul, mis on formuleeritud ensüümi rasvhappeamiidi hüdrolaasi (FAAH) selektiivseks inhibeerimiseks ja on praegu väljatöötamisel traumajärgse stressihäire (PTSD) raviks täiskasvanutel. PTSD korral aitab hirmu väljasuremise defitsiit kaasa traumaatiliste mälestuste püsimisele. Sekkumised hirmu väljasuremise õppimise edendamiseks on PTSD ravi aluseks. Praegused esmavaliku farmakoloogilised ravimeetodid, nagu selektiivsed serotoniini tagasihaarde inhibiitorid, leevendavad mõningaid PTSD sümptomeid, kuid ei ole mõeldud põhiprobleemi (hirmu väljasuremise õppimine ja selle konsolideerumine) lahendamiseks. Varasemate prekliiniliste ja kliiniliste uuringute andmed JZP150-ga näitavad, et FAAH inhibeerimine võib parandada hirmu väljasuremise mälestusi ja nõrgendada stressi anksiogeenset mõju.
Jazz omandas ettevõttelt SpringWorks Therapeutics 150. aasta oktoobris ülemaailmsed õigused JZP04457845-le, varasema nimega PF-2020. Algselt avastas ja arendas molekuli Pfizer Inc. ning litsentseeris selle ainulitsentsi ettevõttele SpringWorks.
Posttraumaatilise stressihäire kohta
Posttraumaatiline stressihäire (PTSD) on tavaline psühhiaatriline seisund, mis võib tuleneda otsesest või kaudsest kokkupuutest traumaatiliste sündmuste ja kogemustega. PTSD-ga inimestel on oma kogemusega seotud intensiivsed ja häirivad mõtted ja tunded, mis püsivad kaua pärast traumaatilist sündmust, ning nad võivad sündmust uuesti läbi elada tagasivaadete või õudusunenägude kaudu ning tunda kurbust, hirmu, viha ja teistest inimestest eemaldumist. PTSD koormus on tohutu, kuna patsiendid püüavad oma sümptomeid kontrolli all hoida, igapäevaseid toiminguid teha ja sotsiaalselt toimida. PTSD-ga patsientide vajadus on märkimisväärne, kuna puudub ravi, mis raviks häire algpõhjust.
