Luuüdi vähi uuringut on nüüd pikendatud

2021. aasta teises kvartalis andis FDA prioriteetse läbivaatamise CTI NDA jaoks müelofibroosiga patsientidele, kelle PDUFA kuupäev on 30. november 2021. Toote märgistamise arutelude käigus nõudis FDA täiendavaid kliinilisi andmeid, mis esitati agentuurile. 24. novembril 2021. Täna teavitas FDA ettevõtet varem, et ta peab andmete esitamist NDA oluliseks muudatuseks ja seetõttu on PDUFA kuupäeva pikendatud kolme kuu võrra, et anda lisaaega andmete täielikuks läbivaatamiseks. esitamine. Hetkel pole CTI-le teada, et rakenduses oleks suuri puudusi.

Pakritiniib on uudne suukaudne kinaasi inhibiitor, mis on spetsiifiline JAK2, IRAK1 ja CSF1R suhtes, inhibeerimata JAK1. NDA aktsepteeriti 3. faasi PERSIST-2 ja PERSIST-1 ning 2. faasi PAC203 kliiniliste uuringute andmete põhjal, keskendudes nendesse uuringutesse kaasatud raske trombotsütopeeniaga (trombotsüütide arv alla 50 x 109/l) patsientidele. kes said pakritiniibi 200 mg kaks korda päevas, kaasa arvatud nii varem ravi mittesaanud patsiendid kui ka patsiendid, kes olid eelnevalt kokku puutunud JAK2 inhibiitoritega. PERSIST-2 uuringus vähenes raske trombotsütopeeniaga patsientidel, keda raviti pakritiniibiga annuses 200 mg kaks korda päevas, põrna maht 29% patsientidest vähemalt 35%, võrreldes 3% patsientidega, kes said parimat võimalikku ravi. , mis sisaldas ruksolitiniibi; 23%-l patsientidest vähenes sümptomite üldskoor vähemalt 50%, võrreldes 13%-ga parimat võimalikku ravi saanud patsientidest. Samas pakritiniibiga ravitud patsientide populatsioonis olid kõrvalnähud üldiselt madala raskusastmega, toetava raviga juhitavad ja harva viinud ravi katkestamiseni. Samuti stabiliseerus trombotsüütide arv ja hemoglobiini tase.

Müelofibroos on luuüdi vähk, mis põhjustab kiulise armkoe moodustumist ja võib põhjustada trombotsütopeeniat ja aneemiat, nõrkust, väsimust ning põrna ja maksa suurenemist. USA-s on ligikaudu 21,000 7,000 müelofibroosiga patsienti, kellest 50-l on raske trombotsütopeenia (määratletud kui trombotsüütide arv alla 109 x 2/l). Raske trombotsütopeenia on seotud kehva ellujäämise ja suure sümptomite koormusega ning võib tekkida haiguse progresseerumise või ravimite toksilisuse tõttu teiste JAKXNUMX inhibiitoritega, nagu JAKAFI ja INREBIC.